核靶向WT1多肽纳米胶束拮抗难治性慢性髓系白血病

慢性髓性白血病(CML)被公认为是典型的克隆性髓性增生性疾病。鉴于CML加速期和急变期患者的治疗选择有限，显然需要开发新的治疗策略，以改善处于疾病晚期CML患者的预后。一个颇具前景的治疗靶点为Wilms'肿瘤1(WT1)它在急变期CML细胞中高度表达，并在CML的进在本研究中，研究人员鉴定出一种化学合成的靶展过程中起着关键作用。向细胞核的WT1拮抗肽，命名为WIP2W。肽及其胶束制剂M-WIP2W的治疗潜力在WT1+ BP-CML细胞系和小鼠中得到了评估。研究结果表明，WIP2W能够特异性地结合WT1蛋白，导致WT1+BP-CML细胞的细胞周期阻滞和显著的细胞毒性。此外，皮下注射M-WIP2W可显著增强其在肿瘤内的蓄积，并有效抑制肿瘤生长。因此，WIP2W作为一种强效且特异的WT1抑制剂脱颖而出，而M-WIP2W纳米制剂在治疗难治性CML以及其他WT1过度表达的恶性癌症方面展现出巨大潜力。

博士研究生陈梦婷、方小翠高级工程师为共同第一作者，杨延莲研究员、王琛研究员为共同通讯作者。

    原文地址：https://www.mdpi.com/1999-4923/15/9/2305#